VnReview
Hà Nội

Chỉnh sửa gen trực tiếp để chữa bệnh máu khó đông

Bệnh rối loạn đông máu Hemophilia B là một căn bệnh rất đáng sợ. Gan của những người mắc căn bệnh di truyền này không thể sản xuất ra được một loại protein quan trọng có tên Factor IX, có tác dụng làm đông máu.

http://www.engadget.com/2015/12/03/worlds-first-in-human-CRISPR-hemophilia/

Theo đó, khi không có loại protein này, người bệnh sẽ luôn phải đối mặt với nguy cơ bị chảy máu mất kiểm soát, bao gồm cả chảy máu trong. Cho đến nay, vẫn chưa có bất kỳ biện pháp nào có thể điều trị hoàn toàn căn bệnh này.

Tuy nhiên, hai nhà khoa học Michael Holmes và Thomas Wechsler của viện nghiên cứu Sangamo, Richmond, California tin rằng liệu pháp gen mới của họ có thể chữa khỏi hoàn toàn Hemophilia B. Trong một công bố mới đây, họ cho biết liệu pháp chỉnh sửa gen nhắm vào những gen lỗi này sẽ lần đầu tiên được tiến hành trên bệnh nhân trong tuần này.

Theo những chia sẻ trên;Engadget, quá trình này sẽ sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR-9: các nhà khoa học sẽ gỡ bỏ một đoạn AND và thay vào đó một đoạn mới. Bất chấp những tiến bộ kỹ thuật gần đây, bao gồm cả việc cứu chữa thành công một em bé bị bệnh bạch cầu cấp tính, cộng đồng khoa học vẫn nghi ngờ về tính khả thi của liệu pháp gen mới này. Tất cả những công nghệ đã từng được sử dụng trước đây đều đòi hỏi việc lấy mẫu tế bào từ bệnh nhân, sửa đổi chúng và đưa lại vào cơ thể người bệnh. Tuy nhiên, phương pháp của viện Sangamo lại chọn cách thay đổi cấu trúc di truyền của bệnh nhân một cách trực tiếp.

http://www.engadget.com/2015/12/03/worlds-first-in-human-CRISPR-hemophilia/

Các nhà nghiên cứu sẽ sử dụng CRISPR-9 để cắt bỏ gen Factor IX bị lỗi và chuyển nó tới gần một "vùng khởi động" của gen tạo ra albumin. Bởi vì gan tạo ra albumin một cách tự nhiên, nên việc đưa gen Factor IX đến ngay cạnh vùng khởi động của gen albumin sẽ giúp cho gan có thể sản sinh cả hai loại protein này, nhờ đó các triệu chứng của người bệnh sẽ biến mất vĩnh viễn. Nhóm nghiên cứu đã thử nghiệm phương pháp này trên chuột và khỉ và đều thu được kết quả thành công. "Ước mơ của chúng tôi khi tiến hành thử nghiệm trên người trưởng thành, là có thể áp dụng phương pháp này cho trẻ nhỏ" – đại diện của viện Sagamo cho biết.

Dĩ nhiên không phải ai trong giới khoa học cũng ấn tượng với phương pháp này. Rất nhiều nhà nghiên cứu đã bày tỏ sự lo lắng về việc liệu pháp chỉnh sửa gen này có thể đem đến những hậu quả không thể dự báo trước cũng như tăng khả năng xuất hiện tác dụng phụ, mặc dù nó đã nhận được sự cho phép của FDA (Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ). Tuy nhiên, theo như cha đẻ của liệu pháp CRISPR – Matthew Porteus – nhận định: "Nhiệm vụ của người làm khoa học là phải lo lắng. Nếu không lo lắng, bạn không nên làm khoa học. Chính sự lo lắng sẽ thúc đẩy chúng ta lựa chọn được phương án tối ưu nhất".

Anh Minh

Chủ đề khác