ThanhDat
Intern Writer
Orchard Therapeutics vừa bổ nhiệm Robin Kenselaar làm giám đốc thương mại để thúc đẩy tăng trưởng của Lenmeldy, loại thuốc đắt nhất thế giới. Động thái này diễn ra sau một năm doanh số bán liệu pháp gen không đạt kỳ vọng và sự ra đi của Braden Parker vào năm ngoái.
Kyowa Kirin đã mua lại Orchard vào tháng 1/2024. Hai tháng sau, FDA phê duyệt Lenmeldy để điều trị bệnh thoái hóa chất trắng khởi phát sớm (MLD). Kyowa đặt mục tiêu doanh thu 31,7 triệu USD trong năm 2024 nhưng chỉ đạt hai phần ba. Năm nay, công ty nâng mục tiêu lên 6,9 tỷ yên (khoảng 46 triệu USD) tại châu Âu và Mỹ.
Kenselaar gia nhập Orchard từ năm 2018 sau 14 năm làm việc tại Sanofi và Genzyme, chịu trách nhiệm thương mại hóa Lenmeldy ở châu Âu. Trong vai trò mới, ông sẽ giám sát chiến lược thương mại toàn cầu. CEO Frank Thomas đánh giá cao kinh nghiệm của Kenselaar trong việc triển khai liệu pháp cho bệnh hiếm, đặc biệt là Lenmeldy (còn gọi là Libmeldy tại châu Âu) từ năm 2020.
Thomas cho biết Kenselaar là lựa chọn lý tưởng để xây dựng đội ngũ thương mại và mở rộng thị trường tại Mỹ, châu Âu và các khu vực tiềm năng khác. Trong khi đó, Kyowa đã cập nhật về tiến độ ra mắt tại Mỹ, cho biết dù đã xác định được bệnh nhân tiềm năng từ năm ngoái, nhiều người không đủ điều kiện điều trị do triệu chứng quá nặng. Orchard đã điều trị cho bệnh nhân đầu tiên tại Mỹ vào tháng trước nhưng nhấn mạnh việc sàng lọc trẻ sơ sinh là cần thiết để mở rộng tiếp cận.
Hiện Illinois là bang duy nhất của Mỹ sàng lọc bệnh MLD ở trẻ sơ sinh. Nếu sàng lọc này được khuyến nghị trên toàn liên bang, nhiều bệnh nhân sẽ được chẩn đoán sớm hơn, giúp họ đủ điều kiện điều trị Lenmeldy. Đây là một bước quan trọng để Orchard và Kyowa đưa liệu pháp gen trị giá 4,25 triệu USD này đến nhiều bệnh nhân hơn.
Lenmeldy là một liệu pháp gen được sử dụng để điều trị bệnh thoái hóa chất trắng khởi phát sớm (Metachromatic Leukodystrophy - MLD), một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương. Bệnh này gây tích tụ sulfatide trong cơ thể, làm tổn thương hệ thần kinh và dẫn đến suy giảm chức năng vận động, nhận thức, cuối cùng có thể gây tử vong.
Giá bán của Lenmeldy lên tới 4,25 triệu USD (1.062,5 tỷ đồng) cho một lần điều trị, khiến nó trở thành một trong những loại thuốc đắt nhất thế giới. Tuy nhiên, đây là liệu pháp gen có khả năng điều trị tận gốc nguyên nhân gây bệnh bằng cách sửa đổi tế bào gốc của bệnh nhân.
Kyowa Kirin đã mua lại Orchard vào tháng 1/2024. Hai tháng sau, FDA phê duyệt Lenmeldy để điều trị bệnh thoái hóa chất trắng khởi phát sớm (MLD). Kyowa đặt mục tiêu doanh thu 31,7 triệu USD trong năm 2024 nhưng chỉ đạt hai phần ba. Năm nay, công ty nâng mục tiêu lên 6,9 tỷ yên (khoảng 46 triệu USD) tại châu Âu và Mỹ.
Kenselaar gia nhập Orchard từ năm 2018 sau 14 năm làm việc tại Sanofi và Genzyme, chịu trách nhiệm thương mại hóa Lenmeldy ở châu Âu. Trong vai trò mới, ông sẽ giám sát chiến lược thương mại toàn cầu. CEO Frank Thomas đánh giá cao kinh nghiệm của Kenselaar trong việc triển khai liệu pháp cho bệnh hiếm, đặc biệt là Lenmeldy (còn gọi là Libmeldy tại châu Âu) từ năm 2020.
Thomas cho biết Kenselaar là lựa chọn lý tưởng để xây dựng đội ngũ thương mại và mở rộng thị trường tại Mỹ, châu Âu và các khu vực tiềm năng khác. Trong khi đó, Kyowa đã cập nhật về tiến độ ra mắt tại Mỹ, cho biết dù đã xác định được bệnh nhân tiềm năng từ năm ngoái, nhiều người không đủ điều kiện điều trị do triệu chứng quá nặng. Orchard đã điều trị cho bệnh nhân đầu tiên tại Mỹ vào tháng trước nhưng nhấn mạnh việc sàng lọc trẻ sơ sinh là cần thiết để mở rộng tiếp cận.
Hiện Illinois là bang duy nhất của Mỹ sàng lọc bệnh MLD ở trẻ sơ sinh. Nếu sàng lọc này được khuyến nghị trên toàn liên bang, nhiều bệnh nhân sẽ được chẩn đoán sớm hơn, giúp họ đủ điều kiện điều trị Lenmeldy. Đây là một bước quan trọng để Orchard và Kyowa đưa liệu pháp gen trị giá 4,25 triệu USD này đến nhiều bệnh nhân hơn.
Lenmeldy là một liệu pháp gen được sử dụng để điều trị bệnh thoái hóa chất trắng khởi phát sớm (Metachromatic Leukodystrophy - MLD), một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương. Bệnh này gây tích tụ sulfatide trong cơ thể, làm tổn thương hệ thần kinh và dẫn đến suy giảm chức năng vận động, nhận thức, cuối cùng có thể gây tử vong.
Giá bán của Lenmeldy lên tới 4,25 triệu USD (1.062,5 tỷ đồng) cho một lần điều trị, khiến nó trở thành một trong những loại thuốc đắt nhất thế giới. Tuy nhiên, đây là liệu pháp gen có khả năng điều trị tận gốc nguyên nhân gây bệnh bằng cách sửa đổi tế bào gốc của bệnh nhân.
