VnReview
Hà Nội

Trung Quốc thử nghiệm chỉnh sửa gene người lần đầu tiên

Các nhà khoa học Trung Quốc sẽ là những người đầu tiên trên thế giới tiến hành chỉnh sửa gene của người trong một thử nghiệm mang tính đột phá vào tháng tới.

Nhóm nghiên cứu do Lu You, nhà ung thư học làm việc tại bệnh viện Tây Trung Quốc thuộc đại học Tứ Xuyên ở Thành Đô dẫn đầu. Theo tạp chí khoa học Nature, nhóm của Lu You đã được hội đồng xét duyệt chấp nhận ngày 6/7 vừa qua cho phép họ thử nghiệm chỉnh sửa gene trên bệnh nhân ung thư phổi vào tháng tới.

Các tế bào sẽ bị biến đổi bằng CRISPR-Cas9, một phương pháp mới của kĩ thuật gene cho phép các nhà khoa học có thể dễ dàng chỉnh sửa gene người một cách dễ dàng và chính xác. "Kĩ thuật này đầy hứa hẹn trong việc đem lại lợi ích cho người bệnh, đặc biệt là người bệnh ung thư, những người mà chúng tôi đang điều trị mỗi ngày", ông Lu nói.

CRISPR là viết tắt của "trình tự sắp xếp lặp đi, lặp lại xen khoảng trống" (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats). Hiểu đơn giản thì nó làm lặp lại một số chuỗi trong gene với trình tự cũng như một số khoảng trống nhất định và từ đó biến đổi gene. Trong khi đó, Cas9 là tên của một loại protein được ví như chiếc kéo vì có thể hoạt động được trên DNA và cắt rời gene ra.

Kĩ thuật này dựa trên một phát hiện vào thập niên trước khi mà người ta nhận thấy một số tế bào vi khuẩn khi phát hiện ra sự xâm nhập của các virus lạ đã chống lại bằng cách làm tách nhỏ DNA của virus ra. CRISPR-Cas9 cho phép chúng ta có thể chỉnh sửa gene, loại bỏ các bệnh gây hại và thậm chí là ghép các bộ phận của động vật vào người.

dna nguoi cay vao phoi lon

Hình ảnh hiển vi cho thấy tế bào người (màu đỏ) đang phát triển trong phôi lợn nhờ phương pháp CRISPR-Cas9. Các nhà khoa học mong rằng điều này sẽ đem đến nguồn nội tạng lớn dành cho việc cấy ghép.

Hi vọng lớn

Theo Nature, trước đó, các nhà khoa học Trung Quốc đã tiến hành hóa trị, xạ trị và nhiều biện pháp khác trên bệnh nhân ung thư phổi nhưng không đem lại hiệu quả.

Ở lần thử nghiệm này, các nhà khoa học sẽ trích xuất các tế bào miễn dịch của người bệnh và chỉnh sửa bằng phương pháp CRISPR-Cas9. Họ sẽ loại bỏ một gene tự gây phản ứng miễn dịch để ngăn chúng tấn công cả các tế bào khỏe mạnh khác.

Sau đó, các tế bào được chỉnh sửa sẽ được nhân lên và tiêm trở lại cơ thể bệnh nhân qua đường máu. Các nhà khoa học hi vọng chúng sẽ trở lại tế bào ung thư và tiêu diệt được khối u.

Tuy nhiên, các nhà khoa học phải đảm bảo rằng phương pháp này an toàn với cơ thể người trước đã. Giai đoạn đầu tiên của cuộc thử nghiệm sẽ áp dụng 3 liều khác nhau trên 10 người tình nguyện và theo dõi chặt chẽ các tác dụng phụ.

Một thử nghiệm tương tự cũng sẽ được áp dụng tại Mỹ vào cuối năm nay ở đại học Pennsylvania. Hiện các nhà nghiên cứu đang xin giấy giấy phép của Cơ quan quản lý Dược phẩm và Thực phẩm trước khi tiến hành.

Các cuộc thử nghiệm về CRISPR-Cas9 trước đó cũng đã được các nhà khoa học Trung Quốc tiến hành trên phôi người, bên cạnh khỉ và chó. "Tôi hi vọng chúng tôi là những người đầu tiên tiến hành chỉnh sửa gene", ông Lu nói, "Nhưng quan trọng hơn, tôi mong cuộc thử nghiệm sẽ đem lại nhiều dữ liệu tích cực".

Nguyễn Long

Chủ đề khác