Bất chấp tranh cãi, Đại học Harvard vẫn sẽ tiếp tục nghiên cứu chỉnh sửa tế bào nguồn

Ngay cả khi vấn đề chỉnh sửa gen ở trẻ em được lôi ra mổ xẻ tại Trung Quốc thì các nhà khoa học Mỹ vẫn đang cố gắng để thay đổi được tương lai của trẻ em.

Những nghiên cứu để hướng tới mục tiêu "cải thiện giống nòi" này cũng đang được thực hiện tại Mỹ. Và chi tiết thêm thì, những thí nghiệm ấy sẽ được thực hiện ở Đại học Harvard.

Tại Viện Tế bào gốc, tiến sỹ kiêm nhà khoa học về thụ tinh trong ống nghiệm (IVF) Werner Neuhausser cho biết, ông đang dự định bắt đầu sử dụng công cụ chỉnh sửa gen CRISPR để thay đổi mã DNA trong tế bào tinh trùng. Mục tiêu của ông chính là để xác định tính khả thi của việc giảm thiểu đáng kể khả năng mắc bệnh Alzheimer trong tương lai ở những đứa bé được thụ tinh trong ống nghiệm.

Điểm khác biệt ở đây so với công cuộc nghiên cứu tại Trung Quốc đó là không có phôi thai nào được sử dụng, tức là sẽ không có em bé nào được tạo ra, ít nhất là trong thời điểm hiện tại. Thay vào đó, các nhà nghiên cứu sẽ tìm cách để thay đổi cấu trúc DNA trong các mẫu tinh trùng lấy từ IVF Boston – một mạng lưới phòng khám sinh sản trên toàn quốc. Đây mới chỉ là những nghiên cứu hết sức cơ bản, và sẽ không được công bố.

Chân dung nhà khoa học Werner Neuhausser

Tuy nhiên, mục đích cuối cùng mà những nghiên cứu này nhắm tới vẫn giống với dự án tương tự diễn ra ở Trung Quốc vừa qua. Nó vẫn sẽ dấy lên câu hỏi: liệu xã hội loài người có thực sự mong muốn những đứa trẻ với bộ gen được chỉnh sửa để ngăn ngừa bệnh?

Cách đây không lâu, khi mà những thông tin về đứa trẻ biến đổi gen đầu tiên được người ta truyền tai nhau thì đó cũng là lúc làn sóng phẫn nộ từ các chuyên gia, cơ quan về y tế ập xuống đầu của Hạ Kiến Khuê – nhà khoa học Trung Quốc chịu trách nhiệm cho dự án này. Có nhiều bằng chứng cho rằng các thí nghiệm của anh là những hành vi phi đạo đức và hoàn toàn có thể gây hại cho đứa trẻ mà anh tạo ra. Cùng dòng với dư luận, Thứ trưởng Khoa học và Công nghệ Trung Quốc, Duyên Bình, cũng lên tiếng cho rằng những gì mà anh đạt được đã "đi quá;những chuẩn mực về đạo đức", rằng đây là việc "không thể chấp nhận được và có khả năng gây hoang mang cho dư luận".

Nhưng chúng ta cứ mải mê tự cuốn mình theo dòng chảy dư luận để rồi quên mất cái gọi là hiện thực mà dự án này đã vạch ra. Đó chính là: công nghệ dùng biến đổi di truyền nay đã không còn là khoa học viễn tưởng. Công nghệ này đang phát triển rất nhanh, nó sẽ sớm có những đặc điểm để dần trở nên an toàn hơn và những ứng dụng mở rộng hơn nữa.

Đó chính là thông điệp được gửi đi ở Hội nghị Chỉnh sửa gen diễn ra ở Hông Kông vào thứ Tư ngày 28/11 bởi George Daley thuộc Đại Học Y Harvard. Điều bất ngờ trong bài phát biểu của ông chính là thay vì lên án việc làm của Hạ Kiến Khuê thì ông lại cho rằng đây chỉ là một lối rẽ sai trên con đường đúng. Ông nói: "Có thể nói rằng ví dụ đầu tiên về việc chỉnh sửa gen ở người thông qua sửa đổi tế bào nguồn là một bước đi chệch hướng, song không thể vì vậy mà chúng ta lại tự vùi đầu mình vào đống cát được. Hiện tại chính là thời điểm để chúng ta bắt đầu vạch ra một lộ trình thực tế cho những chuyển đổi lâm sàng".

Cụm từ "chỉnh sửa tế bào nguồn" mà Daley nhắc tới chính là chỉnh sửa tinh trùng, tế bào trứng hoặc bào thai. Cũng tại hội nghị này, nhiều ý kiến trái chiều với ông đã được nêu ra nhưng đều bị phản biện dữ dội bởi ban lãnh đạo hội nghị. Và cuối cùng họ kết thúc hội nghị với một tuyên bố cứng rắn: các dự án y học táo bạo đừng nên chùn bước.

Daley khẳng định: "Rõ ràng đây chính là công nghệ biến đổi tiên tiến với những ứng dụng tuyệt vời cho lĩnh vực y học".

Dự án tại Harvard

Daley cho rằng chúng ta có thể sử dụng biện pháp biến đổi tế bào nguồn để nhằm định hình tương lai của sức khỏe con cháu chúng ta. Cũng bằng phương thức này, chúng ta có thể loại bỏ các đột biến gây ung thư và xơ nang ở trẻ em. Không chỉ vậy, các chỉnh sửa di truyền khác cũng có thể giúp trẻ em chống lại các căn bệnh thông thường. Daley đã tự lập ra một danh sách những gen có thể được chỉnh sửa, trong đó có một gen với tên gọi là CCR5.

Bên cạnh những nghiên cứu của Daley, Neuhausser cho biết rằng trong vài tuần tới ông và đồng nghiệp của mình là Denis Vaughan sẽ tiến hành chỉnh sửa tinh trùng để thay đổi một gen có tên là ApoE, đây là gen có mối liên quan đặc biệt tới nguy cơ mắc bệnh Alzheimer. Theo thống kê thì bất kì ai được thừa hưởng hai bản sao của gen này thì sẽ có nguy cơ mắc Alzheimer lên tới 60%.

Neuhausser dự đoán rằng không lâu nữa, các phôi thai có thể sẽ được phân tích, chọn lọc cẩn thận, và đôi khi là sẽ được chỉnh sửa bằng CRISPR trước khi được đưa vào cơ thể thai phụ. Ông cho biết: "Trong tương lai, người ta sẽ tới những phòng khám để làm các bài kiểm tra về gen và tìm cách để tạo ra được đứa con khỏe mạnh nhất mà mình có thể. Tôi tin rằng đó là lúc người ta coi trọng việc phòng ngừa bệnh hơn là việc sinh sản".

Để tạo ra được những thay đổi về DNA bên trong tế bào tinh trùng, nhóm nghiên cứu hiện đang sử dụng một phiên bản mới hơn của CRISPR có tên là chỉnh sửa cơ sở. Phương thức này được phát triển bởi một nhà khoa học khác của Harvard là David Liu. Thay vì phá vỡ chuỗi xoắn kép, phương thức chỉnh sửa cơ sở có thể đảo ngược một chữ cái di truyền, ví dụ như từ G sang A chẳng hạn. Chỉ cần một chỉnh sửa đơn giản này đã có thể giảm thiểu được phần lớn nguy cơ mà gen ApoE mang lại.

Những phản ứng dữ dội

George Q. Daley

Bạn biết điều gì khó khăn nhất lúc này là gì không? Đó chính là nói chuyện với những nhà báo về việc biến đổi tế bào nguồn trong khoảng thời gian nhạy cảm như này. Song, Neuhausser chưa hề có ý định từ chối việc tiết lộ những diễn biến trong phòng thí nghiệm.

Một trong những lí do dẫn tới sự phản đối thí nghiệm diễn ra tại Trung Quốc chính là sự thiếu minh bạch. Toàn bộ thí nghiệm này đã được thực hiện một cách bí mật, phớt lờ những điều luật cấm đoán của chính quốc gia này. Neuhausser cho rằng: "Vấn đề nằm ở chỗ chẳng có ai đang chơi theo luật lại cảm thấy thích một kẻ dùng cách lách luật để vượt lên trước cả. Tôi tin rằng đó là nguyên do chính. Bản thân nghiên cứu ấy không hề gây tranh cãi, mà chẳng qua là do những người khác muốn nó phải biến mất mà thôi".

Cuộc tranh luận về vấn đề này rồi cũng đã tới tai những người làm luật ở Mỹ. Cục trưởng Cục Quản lí Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ, ông Scott Gottlieb, đã có dòng tweet thể hiện quan điểm rằng "có những người đang tận dụng khoa học theo những chiều hướng không thể chấp nhận được, và những người như thế nên phải được loại bỏ. Ở đây tôi xin chỉ đích danh những nghiên cứu về việc sử dụng CRISPR trong việc chỉnh sửa phôi thai và tế bào nguồn". Không những vậy, trong cuộc phỏng vấn với BioCentury, ông này còn mở rộng thêm rằng việc cấm đoán và hạn chế nên phải được áp đặt lên tất cả những tế bào "có khả năng sinh sản".

Tuy vậy, lúc này Gottlieb chẳng thể cấm đoán bất kì ai đang làm các nghiên cứu tương tự cả. Bởi tinh trùng hay những tế bào phôi thai IVF hầu như chẳng có bất kì quyền pháp lí nào ở Mỹ. Song, ông hoàn toàn có thể đe dọa giới khoa học, cản trở công việc của họ và đẩy các hoạt động nghiên cứu ra nước ngoài.

Nhưng chưa cần tới những hành động gì thêm của Gottlieb thì Neuhausser cũng đã vướng phải đủ thứ giới hạn rồi. Ở Mỹ, việc gây quỹ cho việc nghiên cứu phôi thai từ Viện Sức khỏe Quốc gia là điều không được phép. Không những vậy, tại Massachusetts và một vài bang khác, việc tạo ra phôi thai dù là để nghiên cứu, học tập thôi cũng đã là phạm pháp. Điều này có nghĩa là nếu nhóm nghiên cứu cần thực hiện bước kiểm tra khả năng tạo phôi thai của một tinh trùng CRISPR thì họ sẽ không được phép thực hiện nó tại Boston. Neuhausser đã phải bay sang Trung Quốc vào tháng trước để tìm cách chế tạo phôi thai nghiên cứu, nhưng cho tới nay thì chẳng kế hoạch nào đem lại được kết quả.

Và thế là ApoE vẫn chỉ là một món đồ chơi trong phòng thí nghiệm, nó vẫn chỉ là thứ để người ta thử nghiệm công nghệ mới và tiềm năng của nó. Chúng ta cũng chẳng thể chắc rằng liệu những thay đổi này có làm giảm bớt được nguy cơ mắt Alzheimer cho đứa trẻ ở phần sau của cuộc đời chúng hay không. Tuy rằng ApoE có mối liên hệ mạnh mẽ tới những chứng bệnh về não bộ nhưng chúng ta vẫn chẳng có bằng chứng vững chắc nào cho rằng ApoE chính là nguyên nhân gây bệnh.

Song những lợi ích của việc hạn chế nguy cơ mắc Alzheimer và các đột biến gây bệnh Lou Gehrig vẫn luôn là thứ hấp dẫn những nhà khoa học. Neuhausser luôn mong muốn rằng trong tương lai, việc cải thiện bộ DNA của tinh trùng hoặc tế bào phôi thai sẽ trở thành một điều được mọi người chấp nhận và sử dụng như một liệu pháp phổ thông.

Nói thêm về tương lai của liệu pháp này, Alan Penzias, một nhà nội tiết học đồng thời là người giám sát nghiên cứu tại Boston IVF, cho rằng: "Câu hỏi lớn ở đây là khi nào thời điểm hoàng kim của những liệu pháp này mới đến. Ở đây, tôi xin thành thực trả lời luôn rằng chúng ta chỉ còn cách khoảng thời gian ấy vài năm thôi. Lúc đó liệu pháp này chính là thứ mà ai cũng muốn sử dụng, và chúng tôi thì mong muốn nó sẽ được sử dụng một cách có trách nhiệm".

Bảo tồn giống nòi

Với Boston IVF, Neuhausser đã thực hiện một bài khảo sát nhắm vào đối tượng là các bác sỹ và hàng trăm bệnh nhân để hiểu suy nghĩ của họ. Và kết quả là nếu để sử dụng cho mục đích chữa bệnh thì đa số mọi người tham gia khảo sát đều bày tỏ sự đồng ý.

Có người còn cho rằng liệu pháp này sẽ được sử dụng để tăng chiều cao hay thay đổi màu mắt, vẫn có một phần nhỏ cho rằng đây là những mục đích tốt. Neuhausser thú nhận rằng đây là việc không thể tránh khỏi, rằng "giống như công nghệ vậy, sẽ có những người sử dụng nó sai cách. Nhưng quan trọng là khi chúng ta quay trở lại với hướng tiếp cận ban đầu và chấp nhận rằng việc này có tiềm năng to lớn song rủi ro của nó thì cũng chẳng kém. Đây chính là lúc vấn đề nảy sinh, khi người ta lo sợ về một điều gì đó, họ sẽ dẹp quách nó đi. Đây chính là lí do tại sao mọi người lại lo sợ rằng nó sẽ khiến mọi người phải đau khổ".

Các nhà nghiên cứu tại Harvard còn một lí luận nữa dành cho những ai tin rằng những thí nghiệm kiểu này cần được dừng lại. Họ có thể cho rằng chỉnh sửa tế bào nguồn chính là một công nghệ quan trọng cần có của nền văn minh.

Điều gì sẽ xảy ra nếu một loại vi-rút giết người mới xuất hiện và tiêu diệt cả nhân loại? Nếu lúc đó không có vắc xin, và chỉ có một vài người sống sót được nhờ vào hệ gen của họ giống như đại dịch Cái chết đen diễn ra vào thời trung cổ. Nhìn vào viễn cảnh ấy, liệu chúng ta có muốn từ chối việc tạo ra liều thuốc giải cho các thế hệ tiếp theo không?

Đây cũng chính là câu hỏi mà Neuhausser đặt ra tại hội nghị diễn ra tại Hông Kông: "Đây chính là công nghệ giúp chúng ta cứu lấy giống nòi". Daley cũng lấy đây là một tác dụng tiền năng của liệu pháp này đối với những chứng bệnh mới trong tương lai. Ông cho rằng: "Chúng ta là một giống nòi luôn cần phải duy trì sự linh hoạt đối với bất kì mối đe dọa nào trong tương lai, đó chính là lí do tại sao chúng ta cần phải kiểm soát được sự di truyền".

Nguyễn Trung