Liệu pháp gen chữa teo cơ tủy sống có 2,1 triệu USD được FDA Mỹ phê duyệt

Công ty sản xuất dược phẩm Novartis của Thụy Sỹ đã nhận được sự chấp thuận từ FDA (Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩn Mỹ) cho liệu pháp gen giúp chữa trị bệnh teo cơ tủy sống (SMA) có tên là Zolgensma. Đây cũng là liệu pháp điều trị một lần đã phá vỡ mọi kỷ lục về chi phí điều trị: 2,1 triệu USD.

Căn bệnh Stephen Hawking mắc phải đáng sợ như thế nào?

Liệu pháp này mới chỉ được FDA chấp thuận từ hôm qua, cho phép nó được áp dụng lên những bệnh nhi dưới hai tuổi đang mắc SMA, bao gồm cả những trẻ chưa có triệu chứng của bệnh, bao phủ lên phạm vi rộng từ những bệnh nhi đang mắc phải SMA thể nặng nhất cho tới thể bệnh chậm bộc phát triệu chứng.

Được biết thì SMA là bệnh di truyền có tỷ lệ tử vong cao hàng đầu ở trẻ sơ sinh. Bệnh này thường dẫn tới tê liệt, khó thở và tử vong trong vòng vài tháng đối với những bệnh nhi mắc phải dạng nghiêm trọng nhất. Hiện nay, tỷ lệ mắc phải bệnh này ở trẻ sơ sinh là 1/10.000, trong đó tỷ lệ những trẻ mắc phải dạng nghiêm trọng nhất sẽ dao động từ 50–70%.

Bác sỹ Emmanuelle Tiongson hiện đang làm việc tại khoa thần kinh nhi tại Los Angeles và đồng thời cũng là người đã đưa liệu pháp này tới các bệnh nhi theo một chương trình mở rộng, cho rằng: "Rất có thể trong tương lai, đây sẽ là liệu pháp tiêu chuẩn để điều trị cho những ca bệnh nhi mắc phải dạng nghiêm trọng nhất của SMA".

Với mức giá lên tới 2,1 triệu USD, Novartis giải thích rằng các liệu pháp chữa trị dứt điểm một lần thường sẽ có giá trị hơn là lộ trình điều trị dài hạn với mức chi phí có thể tốn tới hàng trăm nghìn USD hàng năm.

Liệu pháp Zolgensma sử dụng một loại virus để có thể mang bản sao không lỗi của gen SMN1 tới những bệnh nhi thông qua phương thức tiêm truyền. Trước đó, vào tháng Tư, Viện nghiên cứu Lâm sàng và Kinh tế (Icer) đã kết luận rằng mức giá 5 triệu USD trước đó của liệu pháp chữa trị này là không thể chấp nhận được. Nhưng với mức giá mới và những dữ liệu lâm sàng bổ sung từ Novartis, Icer đã thay đổi suy nghĩ và tin rằng loại thuốc mới này đã có chi phí tương xứng với những hiệu quả mà nó mang lại.

Công ty dược phẩm Novartis khẳng định rằng mình đã chữa trị thành công hơn 150 bệnh nhi mắc phải SMA bằng Zolgensma. Giám đốc điều hành của công ty, Vas Narasimhan, còn tự hào khẳng định rằng nó chính là liều thuốc đặc trị cho căn bệnh SMA nếu được sử dụng ngay sau khi sinh. Song những dữ liệu hiện có đã chứng minh rằng hiệu lực của loại thuốc này chỉ có thể kéo dài tối đa là 5 năm.

Sau FDA của Mỹ, Novartis hiện đang mong chờ sự đồng thuận tại Châu Âu và Nhật Bản. Theo đó, Zolgensma sẽ chính thức trở thành phương thức điều trị cạnh tranh với Spinraza – loại thuốc đầu tiên được cho phép sử dụng để chữa trị SMA do công ty Biogen nghiên cứu và sản xuất.

Spinraza là loại thuốc được cho phép sử dụng từ cuối năm 2016, nó đòi hỏi bệnh nhân phải được tiêm truyền định kì bốn tháng một lần. Mức giá cho năm đầu tiên của sản phẩm này là 750.000 USD và những năm sau đó, người bệnh chỉ cần chi trả 375.000 USD hàng năm. Mức giá này cũng bị Icer khẳng định là không thể chấp nhận được.

Theo dự báo từ những nhà phân tích Phố Wall thì Zolgensma sẽ thu về được 2 tỷ USD vào năm 2022. Trong khi đó Spinraza, với 1,7 tỷ USD thu về trong năm 2018, được dự đoán rằng sẽ chạm mốc 2,2 tỷ USD vào năm 2022 tới.

Trung ND