Thảo Nông
Writer
Tại một cơ sở chăn nuôi biệt lập ở Virginia, Mỹ, những con lợn không sống trong bùn đất mà trong một môi trường vô trùng như phòng thí nghiệm. Chúng nghe nhạc, chơi bóng, và quan trọng hơn, chúng mang trong mình một bộ gen đã được thiết kế lại. Đây là "đội quân" lợn đặc biệt của công ty Revivicor, được nuôi dưỡng cho một sứ mệnh phi thường: cung cấp một nguồn cung nội tạng ổn định để ghép tạng cho người.
Bên trong cơ sở của Revivicor – một công ty con của United Therapeutics – mọi quy trình đều tuân thủ những tiêu chuẩn khắt khe hơn cả bệnh viện. Nhân viên phải tắm rửa và thay đồ bảo hộ vô trùng mỗi khi ra vào. Không khí, nước uống và cả thức ăn của đàn lợn đều được lọc và khử trùng nghiêm ngặt.
Đây là những "thiết bị y tế sống", và mục tiêu không chỉ là nuôi những con lợn khỏe mạnh, mà là tạo ra những bộ nội tạng sạch tuyệt đối, không mang bất kỳ mầm bệnh nào có khả năng lây truyền sang người. Một cơ sở mới trị giá 75 triệu USD, được xem là trung tâm đầu tiên của Mỹ chuyên nuôi lợn không mầm bệnh cho mục đích cấy ghép, cũng đang được mở rộng, sẵn sàng cho các ca cấy ghép chính thức dự kiến sẽ bắt đầu từ năm 2026.
Để đảm bảo môi trường siêu sạch, các chú lợn con được tách mẹ chỉ sau một hoặc hai ngày và được các nhân viên chăm sóc hoàn toàn bằng tay.
Trong nhiều thập kỷ, tình trạng thiếu nội tạng để cấy ghép đã cướp đi sinh mạng của hàng nghìn bệnh nhân mỗi năm tại Mỹ. Để giải quyết bài toán này, các nhà khoa học tại Revivicor đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen để biến đổi bộ gen của lợn sao cho tương thích hơn với cơ thể người.
Quá trình này bắt đầu từ các tế bào da của lợn. Các nhà khoa học sẽ "xóa bỏ" các gen gây ra phản ứng đào thải của hệ miễn dịch người, chẳng hạn như gen sản sinh ra đường alpha-gal. Sau đó, họ "chèn" thêm các gen của người vào để giúp giảm nguy cơ đông máu và điều chỉnh kích thước của nội tạng cho phù hợp.
Vật liệu di truyền đã được chỉnh sửa này sau đó được cấy vào trứng lợn, tạo ra các phôi thai và được cấy vào lợn nái mang thai. Từ đó, những chú lợn nhân bản đầu tiên ra đời, mang trong mình bộ gen đã được "lập trình" sẵn để cứu người. Sau khi có được những cá thể đầu tiên, công ty sẽ sử dụng phương pháp nhân giống thông thường để mở rộng đàn.
Việc ghép tạng cho người từ lợn không còn là một giấc mơ xa vời. Cho đến nay, đã có bốn ca cấy ghép được thực hiện tại Mỹ, bao gồm hai ca ghép tim và hai ca ghép thận. Dù các bệnh nhân sau đó đều đã qua đời, nhưng mỗi trường hợp đều đã cung cấp những dữ liệu khoa học vô giá, mở ra hy vọng cho các ca cấy ghép trên những bệnh nhân có tình trạng nhẹ hơn trong tương lai.
Các thử nghiệm vẫn đang tiếp tục được triển khai trên các loài linh trưởng như khỉ đầu chó để đánh giá độ an toàn lâu dài trước khi được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) cấp phép chính thức.
Giáo sư David Ayares, nhà di truyền học dẫn đầu dự án, cho biết nếu các thử nghiệm tiếp theo thành công, công ty sẽ hướng tới mục tiêu tạo ra 2.000 bộ nội tạng mỗi năm. Dự án này, dù vẫn còn nhiều câu hỏi phức tạp về mặt đạo đức, đang đại diện cho một trong những niềm hy vọng lớn nhất của y học hiện đại trong việc giải quyết cuộc khủng hoảng thiếu nội tạng trên toàn cầu.
Môi trường vô trùng và những "thiết bị y tế sống"
Bên trong cơ sở của Revivicor – một công ty con của United Therapeutics – mọi quy trình đều tuân thủ những tiêu chuẩn khắt khe hơn cả bệnh viện. Nhân viên phải tắm rửa và thay đồ bảo hộ vô trùng mỗi khi ra vào. Không khí, nước uống và cả thức ăn của đàn lợn đều được lọc và khử trùng nghiêm ngặt.
Đây là những "thiết bị y tế sống", và mục tiêu không chỉ là nuôi những con lợn khỏe mạnh, mà là tạo ra những bộ nội tạng sạch tuyệt đối, không mang bất kỳ mầm bệnh nào có khả năng lây truyền sang người. Một cơ sở mới trị giá 75 triệu USD, được xem là trung tâm đầu tiên của Mỹ chuyên nuôi lợn không mầm bệnh cho mục đích cấy ghép, cũng đang được mở rộng, sẵn sàng cho các ca cấy ghép chính thức dự kiến sẽ bắt đầu từ năm 2026.
Để đảm bảo môi trường siêu sạch, các chú lợn con được tách mẹ chỉ sau một hoặc hai ngày và được các nhân viên chăm sóc hoàn toàn bằng tay.
"Lập trình" lại bộ gen: Từ lợn đến người
Trong nhiều thập kỷ, tình trạng thiếu nội tạng để cấy ghép đã cướp đi sinh mạng của hàng nghìn bệnh nhân mỗi năm tại Mỹ. Để giải quyết bài toán này, các nhà khoa học tại Revivicor đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen để biến đổi bộ gen của lợn sao cho tương thích hơn với cơ thể người.
Quá trình này bắt đầu từ các tế bào da của lợn. Các nhà khoa học sẽ "xóa bỏ" các gen gây ra phản ứng đào thải của hệ miễn dịch người, chẳng hạn như gen sản sinh ra đường alpha-gal. Sau đó, họ "chèn" thêm các gen của người vào để giúp giảm nguy cơ đông máu và điều chỉnh kích thước của nội tạng cho phù hợp.
Vật liệu di truyền đã được chỉnh sửa này sau đó được cấy vào trứng lợn, tạo ra các phôi thai và được cấy vào lợn nái mang thai. Từ đó, những chú lợn nhân bản đầu tiên ra đời, mang trong mình bộ gen đã được "lập trình" sẵn để cứu người. Sau khi có được những cá thể đầu tiên, công ty sẽ sử dụng phương pháp nhân giống thông thường để mở rộng đàn.
Những bước đi đầu tiên và tương lai của cấy ghép dị chủng
Việc ghép tạng cho người từ lợn không còn là một giấc mơ xa vời. Cho đến nay, đã có bốn ca cấy ghép được thực hiện tại Mỹ, bao gồm hai ca ghép tim và hai ca ghép thận. Dù các bệnh nhân sau đó đều đã qua đời, nhưng mỗi trường hợp đều đã cung cấp những dữ liệu khoa học vô giá, mở ra hy vọng cho các ca cấy ghép trên những bệnh nhân có tình trạng nhẹ hơn trong tương lai.
Các thử nghiệm vẫn đang tiếp tục được triển khai trên các loài linh trưởng như khỉ đầu chó để đánh giá độ an toàn lâu dài trước khi được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) cấp phép chính thức.
Giáo sư David Ayares, nhà di truyền học dẫn đầu dự án, cho biết nếu các thử nghiệm tiếp theo thành công, công ty sẽ hướng tới mục tiêu tạo ra 2.000 bộ nội tạng mỗi năm. Dự án này, dù vẫn còn nhiều câu hỏi phức tạp về mặt đạo đức, đang đại diện cho một trong những niềm hy vọng lớn nhất của y học hiện đại trong việc giải quyết cuộc khủng hoảng thiếu nội tạng trên toàn cầu.
