Bui Nhat Minh
Intern Writer
Công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR được xem là một trong những bước đột phá lớn nhất trong lĩnh vực y học hiện đại. Về lý thuyết, CRISPR cho phép các nhà khoa học chỉnh sửa trực tiếp bộ gen của con người, mở ra khả năng điều trị và thậm chí chữa khỏi hoàn toàn nhiều bệnh di truyền chỉ với một quy trình đơn giản, không cần phẫu thuật. Nhưng thực tế lại phức tạp hơn nhiều.
Trong khi các nhà nghiên cứu vẫn đang cố gắng khai thác hết tiềm năng của CRISPR thì một nghiên cứu gần đây từ Đại học Stanford đã đặt ra nghi vấn lớn. Theo đó, phần lớn con người có thể đã miễn dịch với CRISPR ngay từ đầu. Nguyên nhân xuất phát từ nguồn gốc của công nghệ này.
CRISPR bắt nguồn từ vi khuẩn, nơi nó hoạt động như một hệ thống phòng thủ chống lại virus. Thành phần cốt lõi của CRISPR là protein Cas9, một loại enzyme giúp nhận diện và cắt bỏ các đoạn DNA cụ thể. Tuy nhiên, Cas9 thường xuất hiện trong các loại vi khuẩn gây hại như tụ cầu và liên cầu, những mối đe dọa phổ biến với sức khỏe con người. Chính vì vậy, cơ thể chúng ta đã tiến hóa để tạo phản ứng miễn dịch chống lại Cas9 từ lâu.
Và điều đó vô tình trở thành vấn đề với các ứng dụng y học. Khi CRISPR-Cas9 được đưa vào cơ thể để điều trị bệnh, hệ miễn dịch có thể xem Cas9 như một mối nguy và tấn công nó. Điều này khiến cho CRISPR không phát huy được hiệu quả như mong muốn trong các thử nghiệm lâm sàng.
Các nhà khoa học hiện đang nỗ lực tìm cách khắc phục vấn đề này. Một số nhóm đang thử nghiệm việc sử dụng CRISPR bên ngoài cơ thể hoặc tại những vị trí hệ miễn dịch khó tiếp cận. Một hướng đi khác là tìm kiếm các protein thay thế Cas9, không gây phản ứng miễn dịch, để duy trì hiệu quả chỉnh sửa gen.
Tuy nhiên, đây vẫn là một thách thức lớn. Nếu Cas9 buộc phải loại bỏ khỏi quy trình CRISPR, các nhà nghiên cứu sẽ phải tái thiết kế toàn bộ hệ thống từ đầu.
Dù còn nhiều khó khăn, tiềm năng của CRISPR vẫn rất lớn. Việc hiểu rõ hơn về mối quan hệ giữa công nghệ này và hệ miễn dịch sẽ giúp chúng ta đến gần hơn với những liệu pháp điều trị cá nhân hóa, an toàn và hiệu quả hơn trong tương lai. (popularmechanics)
Một rào cản bất ngờ mang tên hệ miễn dịch
Trong khi các nhà nghiên cứu vẫn đang cố gắng khai thác hết tiềm năng của CRISPR thì một nghiên cứu gần đây từ Đại học Stanford đã đặt ra nghi vấn lớn. Theo đó, phần lớn con người có thể đã miễn dịch với CRISPR ngay từ đầu. Nguyên nhân xuất phát từ nguồn gốc của công nghệ này.
CRISPR bắt nguồn từ vi khuẩn, nơi nó hoạt động như một hệ thống phòng thủ chống lại virus. Thành phần cốt lõi của CRISPR là protein Cas9, một loại enzyme giúp nhận diện và cắt bỏ các đoạn DNA cụ thể. Tuy nhiên, Cas9 thường xuất hiện trong các loại vi khuẩn gây hại như tụ cầu và liên cầu, những mối đe dọa phổ biến với sức khỏe con người. Chính vì vậy, cơ thể chúng ta đã tiến hóa để tạo phản ứng miễn dịch chống lại Cas9 từ lâu.
Và điều đó vô tình trở thành vấn đề với các ứng dụng y học. Khi CRISPR-Cas9 được đưa vào cơ thể để điều trị bệnh, hệ miễn dịch có thể xem Cas9 như một mối nguy và tấn công nó. Điều này khiến cho CRISPR không phát huy được hiệu quả như mong muốn trong các thử nghiệm lâm sàng.
Tương lai nào cho CRISPR trong điều trị bệnh
Các nhà khoa học hiện đang nỗ lực tìm cách khắc phục vấn đề này. Một số nhóm đang thử nghiệm việc sử dụng CRISPR bên ngoài cơ thể hoặc tại những vị trí hệ miễn dịch khó tiếp cận. Một hướng đi khác là tìm kiếm các protein thay thế Cas9, không gây phản ứng miễn dịch, để duy trì hiệu quả chỉnh sửa gen.
Tuy nhiên, đây vẫn là một thách thức lớn. Nếu Cas9 buộc phải loại bỏ khỏi quy trình CRISPR, các nhà nghiên cứu sẽ phải tái thiết kế toàn bộ hệ thống từ đầu.
Dù còn nhiều khó khăn, tiềm năng của CRISPR vẫn rất lớn. Việc hiểu rõ hơn về mối quan hệ giữa công nghệ này và hệ miễn dịch sẽ giúp chúng ta đến gần hơn với những liệu pháp điều trị cá nhân hóa, an toàn và hiệu quả hơn trong tương lai. (popularmechanics)
