Thoại Viết Hoàng
Writer
Các nhà nghiên cứu cho biết những người mắc IPF, một bệnh phổi hiếm gặp và gây tử vong, hiện có 'rất ít lựa chọn'. Insilico Medicine đã công bố loại thuốc đầu tiên được tạo ra bởi trí tuệ nhân tạo đã bước vào thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2, với liều đầu tiên được sử dụng thành công cho con người.
Thuốc, hiện được gọi là INS018_055, đang được thử nghiệm để điều trị bệnh xơ phổi vô căn (IPF), một loại bệnh phổi mãn tính tiến triển hiếm gặp.
Thử nghiệm kéo dài 12 tuần sẽ bao gồm những người tham gia được chẩn đoán mắc IPF.
Tiến sĩ Alex Zhavoronkov, Giám đốc điều hành của Insilico Medicine cho biết: “Loại thuốc này, sẽ được dùng qua đường uống, sẽ trải qua quá trình thử nghiệm nghiêm ngặt tương tự để đảm bảo tính hiệu quả và an toàn của nó, giống như các loại thuốc được phát hiện theo truyền thống, nhưng quá trình khám phá và thiết kế của nó là vô cùng mới mẻ”. trong một tuyên bố với Fox News Digital.
"Tuy nhiên, với những tiến bộ mới nhất trong trí tuệ nhân tạo, nó đã được phát triển nhanh hơn nhiều so với các loại thuốc truyền thống."
AI đang thay đổi việc khám phá thuốc như thế nào
Đối với bất kỳ loại thuốc mới nào, có bốn bước, Zhavoronkov, người có trụ sở tại Dubai giải thích.
Ông nói: “Đầu tiên, các nhà khoa học phải tìm ra một ‘mục tiêu’, một cơ chế sinh học đang thúc đẩy căn bệnh, thường là do nó không hoạt động như mong muốn.
"Thứ hai, họ cần tạo ra một loại thuốc mới cho mục tiêu đó, tương tự như một mảnh ghép, có thể ngăn chặn sự tiến triển của bệnh mà không gây hại cho bệnh nhân."
Bước thứ ba là tiến hành các nghiên cứu — đầu tiên là trên động vật, sau đó là thử nghiệm lâm sàng trên những người tình nguyện khỏe mạnh, và cuối cùng là trên bệnh nhân.
Zhavoronkov cho biết: “Nếu những thử nghiệm đó cho thấy kết quả khả quan trong việc giúp ích cho bệnh nhân, loại thuốc này sẽ đạt đến bước thứ tư và cũng là bước cuối cùng – được các cơ quan quản lý phê duyệt để sử dụng như một phương pháp điều trị căn bệnh đó”.
Ông nói, trong quy trình truyền thống, các nhà khoa học tìm mục tiêu bằng cách tìm kiếm các tài liệu khoa học và cơ sở dữ liệu y tế công cộng để tìm kiếm các con đường hoặc gen liên quan đến bệnh tật.
"AI cho phép chúng tôi phân tích lượng dữ liệu khổng lồ và tìm ra các kết nối mà các nhà khoa học con người có thể bỏ lỡ, sau đó 'tưởng tượng' các phân tử hoàn toàn mới có thể biến thành thuốc," Zhavoronkov nói.
Trong trường hợp này, Insilico đã sử dụng AI để khám phá mục tiêu mới cho IPF và sau đó tạo ra một phân tử mới có thể hoạt động trên mục tiêu đó.
Công ty sử dụng một chương trình có tên là PandaOmics để phát hiện các mục tiêu gây bệnh bằng cách phân tích dữ liệu khoa học từ các thử nghiệm lâm sàng và cơ sở dữ liệu công cộng.
Sau khi mục tiêu được phát hiện, các nhà nghiên cứu đã nhập nó vào công cụ khác của Insilico, Chemistry42, sử dụng AI tổng hợp để thiết kế các phân tử mới.
"Về cơ bản, các nhà khoa học của chúng tôi đã cung cấp cho Chemistry42 các đặc điểm cụ thể mà họ đang tìm kiếm và hệ thống này đã tạo ra một loạt các phân tử khả thi, được xếp hạng dựa trên khả năng thành công của chúng," Zhavoronkov nói.
Ông nói, phân tử được chọn, INS018_055, được đặt tên như vậy vì nó là phân tử thứ 55 trong chuỗi và cho thấy hoạt động hứa hẹn nhất.
Các phương pháp điều trị xơ phổi vô căn hiện nay là pirfenidone và nintedanib.
Zhavoronkov cho biết, mặc dù những loại thuốc này có thể giúp giảm nhẹ hoặc làm chậm quá trình xấu đi của các triệu chứng, nhưng chúng không đảo ngược được thiệt hại hoặc ngừng tiến triển.
Chúng cũng có những tác dụng phụ khó chịu, đáng chú ý nhất là buồn nôn, tiêu chảy, sụt cân và chán ăn.
Zhavoronkov giải thích: “Có rất ít lựa chọn cho những người mắc phải tình trạng tồi tệ này và tiên lượng rất xấu – hầu hết sẽ chết trong vòng 2 đến 5 năm sau khi được chẩn đoán”.
"Các nghiên cứu ban đầu của chúng tôi đã chỉ ra rằng INS018_055 có khả năng giải quyết một số hạn chế của các liệu pháp hiện tại."
Bước tiếp theo
Nhóm Insilico hy vọng dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng mới được đưa ra này sẽ xác nhận tính an toàn và hiệu quả của thuốc.
"Nếu nghiên cứu Giai đoạn IIa của chúng tôi thành công, thì loại thuốc này sẽ chuyển sang Giai đoạn IIb với một nhóm người tham gia lớn hơn", Sujata Rao, M.D., giám đốc y tế của Insilico, có trụ sở tại Hồng Kông, cho biết trong một tuyên bố với Fox News Digital.
Trong Giai đoạn IIb, mục tiêu chính sẽ là xác định liệu có phản ứng đáng kể với thuốc hay không, Rao nói.
"Sau đó, thuốc sẽ tiếp tục được đánh giá ở một nhóm bệnh nhân lớn hơn nhiều - thường là hàng trăm - trong các nghiên cứu Giai đoạn III để xác nhận tính an toàn và hiệu quả trước khi được FDA chấp thuận là phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân mắc bệnh đó. " Anh ấy đã giải thích.
Rao cho biết, một trong những thách thức lớn nhất với những thử nghiệm này là tuyển dụng bệnh nhân, đặc biệt là đối với một căn bệnh hiếm gặp như xơ phổi vô căn.
"Bệnh nhân cần phải đáp ứng các tiêu chí nhất định để được xem xét đăng ký thử nghiệm", ông lưu ý.
Bất chấp những thách thức, Rao cho biết nhóm nghiên cứu rất lạc quan rằng loại thuốc này sẽ sẵn sàng tung ra thị trường — và tiếp cận những bệnh nhân có thể hưởng lợi từ nó — trong vài năm tới.
Tiến sĩ Alex Zhavoronkov, Giám đốc điều hành của Insilico Medicine cho biết: “Loại thuốc này, sẽ được dùng qua đường uống, sẽ trải qua quá trình thử nghiệm nghiêm ngặt tương tự để đảm bảo tính hiệu quả và an toàn của nó, giống như các loại thuốc được phát hiện theo truyền thống, nhưng quá trình khám phá và thiết kế của nó là vô cùng mới mẻ”. trong một tuyên bố với Fox News Digital.
"Tuy nhiên, với những tiến bộ mới nhất trong trí tuệ nhân tạo, nó đã được phát triển nhanh hơn nhiều so với các loại thuốc truyền thống."
AI đang thay đổi việc khám phá thuốc như thế nào
Đối với bất kỳ loại thuốc mới nào, có bốn bước, Zhavoronkov, người có trụ sở tại Dubai giải thích.
Ông nói: “Đầu tiên, các nhà khoa học phải tìm ra một ‘mục tiêu’, một cơ chế sinh học đang thúc đẩy căn bệnh, thường là do nó không hoạt động như mong muốn.
"Thứ hai, họ cần tạo ra một loại thuốc mới cho mục tiêu đó, tương tự như một mảnh ghép, có thể ngăn chặn sự tiến triển của bệnh mà không gây hại cho bệnh nhân."
Bước thứ ba là tiến hành các nghiên cứu — đầu tiên là trên động vật, sau đó là thử nghiệm lâm sàng trên những người tình nguyện khỏe mạnh, và cuối cùng là trên bệnh nhân.
Zhavoronkov cho biết: “Nếu những thử nghiệm đó cho thấy kết quả khả quan trong việc giúp ích cho bệnh nhân, loại thuốc này sẽ đạt đến bước thứ tư và cũng là bước cuối cùng – được các cơ quan quản lý phê duyệt để sử dụng như một phương pháp điều trị căn bệnh đó”.
Ông nói, trong quy trình truyền thống, các nhà khoa học tìm mục tiêu bằng cách tìm kiếm các tài liệu khoa học và cơ sở dữ liệu y tế công cộng để tìm kiếm các con đường hoặc gen liên quan đến bệnh tật.
"AI cho phép chúng tôi phân tích lượng dữ liệu khổng lồ và tìm ra các kết nối mà các nhà khoa học con người có thể bỏ lỡ, sau đó 'tưởng tượng' các phân tử hoàn toàn mới có thể biến thành thuốc," Zhavoronkov nói.
Trong trường hợp này, Insilico đã sử dụng AI để khám phá mục tiêu mới cho IPF và sau đó tạo ra một phân tử mới có thể hoạt động trên mục tiêu đó.
Công ty sử dụng một chương trình có tên là PandaOmics để phát hiện các mục tiêu gây bệnh bằng cách phân tích dữ liệu khoa học từ các thử nghiệm lâm sàng và cơ sở dữ liệu công cộng.
Sau khi mục tiêu được phát hiện, các nhà nghiên cứu đã nhập nó vào công cụ khác của Insilico, Chemistry42, sử dụng AI tổng hợp để thiết kế các phân tử mới.
"Về cơ bản, các nhà khoa học của chúng tôi đã cung cấp cho Chemistry42 các đặc điểm cụ thể mà họ đang tìm kiếm và hệ thống này đã tạo ra một loạt các phân tử khả thi, được xếp hạng dựa trên khả năng thành công của chúng," Zhavoronkov nói.
Ông nói, phân tử được chọn, INS018_055, được đặt tên như vậy vì nó là phân tử thứ 55 trong chuỗi và cho thấy hoạt động hứa hẹn nhất.
Các phương pháp điều trị xơ phổi vô căn hiện nay là pirfenidone và nintedanib.
Zhavoronkov cho biết, mặc dù những loại thuốc này có thể giúp giảm nhẹ hoặc làm chậm quá trình xấu đi của các triệu chứng, nhưng chúng không đảo ngược được thiệt hại hoặc ngừng tiến triển.
Chúng cũng có những tác dụng phụ khó chịu, đáng chú ý nhất là buồn nôn, tiêu chảy, sụt cân và chán ăn.
Zhavoronkov giải thích: “Có rất ít lựa chọn cho những người mắc phải tình trạng tồi tệ này và tiên lượng rất xấu – hầu hết sẽ chết trong vòng 2 đến 5 năm sau khi được chẩn đoán”.
"Các nghiên cứu ban đầu của chúng tôi đã chỉ ra rằng INS018_055 có khả năng giải quyết một số hạn chế của các liệu pháp hiện tại."
Bước tiếp theo
Nhóm Insilico hy vọng dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng mới được đưa ra này sẽ xác nhận tính an toàn và hiệu quả của thuốc.
"Nếu nghiên cứu Giai đoạn IIa của chúng tôi thành công, thì loại thuốc này sẽ chuyển sang Giai đoạn IIb với một nhóm người tham gia lớn hơn", Sujata Rao, M.D., giám đốc y tế của Insilico, có trụ sở tại Hồng Kông, cho biết trong một tuyên bố với Fox News Digital.
"Sau đó, thuốc sẽ tiếp tục được đánh giá ở một nhóm bệnh nhân lớn hơn nhiều - thường là hàng trăm - trong các nghiên cứu Giai đoạn III để xác nhận tính an toàn và hiệu quả trước khi được FDA chấp thuận là phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân mắc bệnh đó. " Anh ấy đã giải thích.
Rao cho biết, một trong những thách thức lớn nhất với những thử nghiệm này là tuyển dụng bệnh nhân, đặc biệt là đối với một căn bệnh hiếm gặp như xơ phổi vô căn.
"Bệnh nhân cần phải đáp ứng các tiêu chí nhất định để được xem xét đăng ký thử nghiệm", ông lưu ý.
Bất chấp những thách thức, Rao cho biết nhóm nghiên cứu rất lạc quan rằng loại thuốc này sẽ sẵn sàng tung ra thị trường — và tiếp cận những bệnh nhân có thể hưởng lợi từ nó — trong vài năm tới.
