Checker
Writer
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa phê duyệt thuốc Gomekli của SpringWorks Therapeutics để điều trị cho bệnh nhân mắc u xơ thần kinh loại 1 (NF1) có triệu chứng u xơ thần kinh dạng đám rối (PN) không thể phẫu thuật loại bỏ hoàn toàn.
Loại thuốc này đã được thử nghiệm trên 114 bệnh nhân, trong đó có 58 người lớn. Kết quả cho thấy hơn 50% trẻ em và 41% người lớn có khối u giảm ít nhất 20% kích thước. Điều này mở ra hy vọng lớn cho bệnh nhân khi thuốc không chỉ giúp thu nhỏ khối u mà còn làm giảm đáng kể các triệu chứng gây ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống.
Ông Saqib Islam, Giám đốc điều hành của SpringWorks, nhấn mạnh rằng cộng đồng bệnh nhân NF1-PN đang rất cần thêm phương pháp điều trị hiệu quả. Với việc FDA phê duyệt Gomekli, cả trẻ em và người lớn mắc bệnh này có thêm lựa chọn mới giúp cải thiện tình trạng sức khỏe. Ông cũng bày tỏ sự biết ơn đối với các bệnh nhân, gia đình, nhà nghiên cứu và tổ chức hỗ trợ đã tham gia vào quá trình thử nghiệm thuốc.
Đây là loại thuốc thứ hai của SpringWorks được FDA chấp thuận trong chưa đầy 18 tháng, cho thấy cam kết mạnh mẽ của công ty đối với bệnh nhân mắc các căn bệnh hiếm gặp.
Loại thuốc này đã được thử nghiệm trên 114 bệnh nhân, trong đó có 58 người lớn. Kết quả cho thấy hơn 50% trẻ em và 41% người lớn có khối u giảm ít nhất 20% kích thước. Điều này mở ra hy vọng lớn cho bệnh nhân khi thuốc không chỉ giúp thu nhỏ khối u mà còn làm giảm đáng kể các triệu chứng gây ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống.
Ông Saqib Islam, Giám đốc điều hành của SpringWorks, nhấn mạnh rằng cộng đồng bệnh nhân NF1-PN đang rất cần thêm phương pháp điều trị hiệu quả. Với việc FDA phê duyệt Gomekli, cả trẻ em và người lớn mắc bệnh này có thêm lựa chọn mới giúp cải thiện tình trạng sức khỏe. Ông cũng bày tỏ sự biết ơn đối với các bệnh nhân, gia đình, nhà nghiên cứu và tổ chức hỗ trợ đã tham gia vào quá trình thử nghiệm thuốc.
Đây là loại thuốc thứ hai của SpringWorks được FDA chấp thuận trong chưa đầy 18 tháng, cho thấy cam kết mạnh mẽ của công ty đối với bệnh nhân mắc các căn bệnh hiếm gặp.
