vuchau1210.01
Pearl
Các nhà khoa học của Đại học Dược bang Oregon đã phát hiện một phương pháp điều trị mù di truyền, được cho là khả thi khi tiến hành các nghiên cứu trên động vật. Bằng cách sử dụng các hạt nano lipid và RNA thông tin.
Nhóm nghiên cứu đã phát triển các hạt nano có thể xâm nhập vào võng mạc thần kinh, đưa mRNA đến tế bào cảm quang. Đây là những tế bào chịu trách nhiệm cảm nhận ánh sáng và chuyển đổi thành tín hiệu thần kinh chuyển đến não.
Giờ đây, họ có thể cung cấp vật liệu di truyền cho liệu pháp thị giác, đảm bảo rằng các hạt đến được võng mạc ở phía sau mắt.
Liệu pháp mới liên quan đến chỉnh sửa gen
Trong bệnh mù di truyền, mARN được cung cấp bởi các hạt nano lipid, hướng dẫn các tế bào thụ quang bị khiếm khuyết do đột biến gen tạo ra protein cụ thể cho thị lực. Nghiên cứu nhằm mục đích phát triển các giải pháp cho những thách thức liên quan đến phương pháp phân phối chỉnh sửa gen chính hiện nay. Họ cũng có kế hoạch sử dụng nghiên cứu này để phát triển hệ thống cung cấp trình chỉnh sửa gen tốt hơn.
Mù di truyền là một rối loạn di truyền được truyền từ cha mẹ sang con cái. Có hai loại mù di truyền: Rối loạn di truyền trội trên nhiễm sắc thể thường và rối loạn di truyền lặn nhiễm sắc thể thường.
Trong rối loạn trội chỉ cần một bản sao của gen bị đột biến hoặc thay đổi. Tính trạng này phổ biến nhất ở người trẻ đến trung niên. Những người mắc bệnh này có vấn đề về thị lực ngay cả trước khi họ bước sang tuổi 40.
Các nhà khoa học tuyên bố có thể chữa được mù di truyền
Trong rối loạn di truyền lặn nhiễm sắc thể thường, mỗi gen phải bị đột biến hoặc thay đổi. Cả hai bản sao của gen phải được đột biến hoặc thay đổi để tạo ra rối loạn.
Các nhà khoa học đã không thể phát triển một phương pháp chữa trị cho bất kỳ rối loạn di truyền nào. Những nỗ lực của họ hướng tới việc phát triển các giải pháp cho các biến chứng do tình trạng này gây ra.
Mù di truyền có thể được kiểm soát bằng cách sử dụng chỉnh sửa gen và liệu pháp gen. Điều trị mù di truyền bao gồm liệu pháp gen sử dụng vectơ để cung cấp một bản sao hoạt động của gen khiếm khuyết, để nó tạo ra một loại protein quan trọng đối với thị lực. Liệu pháp gen cũng liên quan đến việc cung cấp một gen mới mã hóa protein không được tạo ra bởi gen đột biến.
>>>Cấy ghép gan lợn vào người, người Mỹ liệu có phải đang quá tham vọng?
Nguồn techtimes
Nhóm nghiên cứu đã phát triển các hạt nano có thể xâm nhập vào võng mạc thần kinh, đưa mRNA đến tế bào cảm quang. Đây là những tế bào chịu trách nhiệm cảm nhận ánh sáng và chuyển đổi thành tín hiệu thần kinh chuyển đến não.
Giờ đây, họ có thể cung cấp vật liệu di truyền cho liệu pháp thị giác, đảm bảo rằng các hạt đến được võng mạc ở phía sau mắt.
Trong bệnh mù di truyền, mARN được cung cấp bởi các hạt nano lipid, hướng dẫn các tế bào thụ quang bị khiếm khuyết do đột biến gen tạo ra protein cụ thể cho thị lực. Nghiên cứu nhằm mục đích phát triển các giải pháp cho những thách thức liên quan đến phương pháp phân phối chỉnh sửa gen chính hiện nay. Họ cũng có kế hoạch sử dụng nghiên cứu này để phát triển hệ thống cung cấp trình chỉnh sửa gen tốt hơn.
Mù di truyền là một rối loạn di truyền được truyền từ cha mẹ sang con cái. Có hai loại mù di truyền: Rối loạn di truyền trội trên nhiễm sắc thể thường và rối loạn di truyền lặn nhiễm sắc thể thường.
Trong rối loạn trội chỉ cần một bản sao của gen bị đột biến hoặc thay đổi. Tính trạng này phổ biến nhất ở người trẻ đến trung niên. Những người mắc bệnh này có vấn đề về thị lực ngay cả trước khi họ bước sang tuổi 40.
Trong rối loạn di truyền lặn nhiễm sắc thể thường, mỗi gen phải bị đột biến hoặc thay đổi. Cả hai bản sao của gen phải được đột biến hoặc thay đổi để tạo ra rối loạn.
Các nhà khoa học đã không thể phát triển một phương pháp chữa trị cho bất kỳ rối loạn di truyền nào. Những nỗ lực của họ hướng tới việc phát triển các giải pháp cho các biến chứng do tình trạng này gây ra.
Mù di truyền có thể được kiểm soát bằng cách sử dụng chỉnh sửa gen và liệu pháp gen. Điều trị mù di truyền bao gồm liệu pháp gen sử dụng vectơ để cung cấp một bản sao hoạt động của gen khiếm khuyết, để nó tạo ra một loại protein quan trọng đối với thị lực. Liệu pháp gen cũng liên quan đến việc cung cấp một gen mới mã hóa protein không được tạo ra bởi gen đột biến.
>>>Cấy ghép gan lợn vào người, người Mỹ liệu có phải đang quá tham vọng?
Nguồn techtimes
