Nan Đắc Hữu Tình Nhân✔
Quan Thục Di
Một cậu bé mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) đã tử vong năm ngoái sau khi tham gia thử nghiệm lâm sàng chỉnh sửa gen ở Trung Quốc. Đây là trường hợp tử vong thứ hai được báo cáo của trẻ em trải qua liệu pháp chỉnh sửa gen ở Trung Quốc trong vòng hai tuần, một lần nữa làm dấy lên lo ngại về việc quản lý và tính minh bạch của nghiên cứu y sinh học ở Trung Quốc.
STAT News, một trang web tin tức y tế của Mỹ, đã đưa tin độc quyền vào thứ Tư (ngày 5 tháng 8) rằng cậu bé đã qua đời vào tháng 8 năm ngoái trong một thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp chỉnh sửa gen do GIGI phát triển.
Theo Bloomberg, hồ sơ thử nghiệm lâm sàng cho thấy thử nghiệm trên người sẽ được khởi động vào tháng 12 năm 2024 tại Trung tâm Y tế Nhi đồng Thượng Hải trực thuộc Trường Y Đại học Giao thông Thượng Hải, và dự kiến sẽ tuyển chọn các bé trai từ 4 đến 8 tuổi mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) vẫn có thể đi lại nhưng bị suy giảm chức năng vận động.Cậu bé đã qua đời là người thứ tư và cũng là người cuối cùng được điều trị bằng liệu pháp HG302. HG302 sử dụng virus adeno-associated (AAV) đã được biến đổi làm vectơ để đưa các thành phần chỉnh sửa DNA vào tế bào, và cậu bé này đã nhận được liều lượng cao hơn.
Theo báo cáo của STAT, ban đầu Huida Gene sử dụng phương pháp điều trị liều thấp. Lu Yingming, cựu CEO của Huida Gene, đã phát biểu tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Liệu pháp Gen và Tế bào Hoa Kỳ vào tháng 5 năm ngoái rằng chỉ phát hiện thấy một lượng rất nhỏ dystrophin, một loại protein quan trọng bị thiếu ở bệnh nhân DMD, trong cậu bé đầu tiên được điều trị bằng liều thấp. Sau đó, Huida Gene đã tăng liều lên khoảng 100 nghìn tỷ hạt virus trên mỗi kilogram trọng lượng cơ thể.
Báo cáo cũng lưu ý rằng Huida Gene đã không công bố bất kỳ thông tin chính thức nào trong 15 tháng kể từ cuộc họp thường niên. Vào tháng 2 năm nay, một nền tảng đăng ký thử nghiệm lâm sàng đã cập nhật thông tin, đánh dấu trạng thái của nghiên cứu là "đã hoàn thành".
Sau khi báo cáo được công bố, Huida Gene đã đưa ra một tuyên bố cùng ngày, cho rằng cái chết của cậu bé là do phản ứng miễn dịch nghiêm trọng gây ra bởi quá trình điều trị, dẫn đến hội chứng suy hô hấp cấp tính.
Công ty Huida Gene cho biết, sau khi biết về sự cố nghiêm trọng này, bệnh viện đã báo cáo trong thời hạn quy định thông qua ủy ban đạo đức nội bộ và quy trình giám sát dự án, đồng thời nộp các báo cáo sơ bộ và báo cáo tiếp theo theo yêu cầu. Công ty đã gửi toàn bộ kết quả điều tra để thẩm định vào tháng 1 năm nay, và tất cả các chi tiết khoa học sẽ được công bố sau khi bài báo được xuất bản chính thức.Trong các thử nghiệm lâm sàng toàn cầu khác, liều cao vector AAV cũng đã gây ra các phản ứng miễn dịch gây tử vong, bao gồm cả ở các bé trai mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).
Chỉ hai tuần trước, vào ngày 23 tháng 7, tạp chí học thuật quốc tế *Science* và nền tảng giám sát tính liêm chính học thuật "Retraction Watch" đã tiết lộ rằng một bé gái sáu tuổi mắc một căn bệnh di truyền hiếm gặp đã qua đời vào tháng 3 năm ngoái sau khi được điều trị bằng phương pháp chỉnh sửa gen tại Bệnh viện Tân Hoa Xã trực thuộc Trường Y Đại học Giao thông Thượng Hải. Tuy nhiên, nhóm nghiên cứu đã không tiết lộ về thử nghiệm trên người này hoặc cái chết của bé gái khi họ công bố bài báo sau đó. Các cơ quan chức năng Trung Quốc có liên quan và Trường Y Đại học Giao thông Thượng Hải đã mở cuộc điều tra về vụ việc.
Trong những năm gần đây, số lượng các thử nghiệm lâm sàng do các nhà nghiên cứu khởi xướng đã tăng nhanh chóng, thúc đẩy sự phát triển của các liệu pháp tế bào và gen tiên tiến tại Trung Quốc. Tuy nhiên, một loạt các trường hợp tử vong được báo cáo trong số những người tham gia thử nghiệm đã khiến các cơ chế quản lý, thông báo an toàn và công khai thông tin liên quan phải được xem xét kỹ lưỡng hơn để xác định xem chúng có thể theo kịp sự phát triển nhanh chóng của ngành hay không.
STAT News, một trang web tin tức y tế của Mỹ, đã đưa tin độc quyền vào thứ Tư (ngày 5 tháng 8) rằng cậu bé đã qua đời vào tháng 8 năm ngoái trong một thử nghiệm lâm sàng về liệu pháp chỉnh sửa gen do GIGI phát triển.
Theo Bloomberg, hồ sơ thử nghiệm lâm sàng cho thấy thử nghiệm trên người sẽ được khởi động vào tháng 12 năm 2024 tại Trung tâm Y tế Nhi đồng Thượng Hải trực thuộc Trường Y Đại học Giao thông Thượng Hải, và dự kiến sẽ tuyển chọn các bé trai từ 4 đến 8 tuổi mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) vẫn có thể đi lại nhưng bị suy giảm chức năng vận động.Cậu bé đã qua đời là người thứ tư và cũng là người cuối cùng được điều trị bằng liệu pháp HG302. HG302 sử dụng virus adeno-associated (AAV) đã được biến đổi làm vectơ để đưa các thành phần chỉnh sửa DNA vào tế bào, và cậu bé này đã nhận được liều lượng cao hơn.
Theo báo cáo của STAT, ban đầu Huida Gene sử dụng phương pháp điều trị liều thấp. Lu Yingming, cựu CEO của Huida Gene, đã phát biểu tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Liệu pháp Gen và Tế bào Hoa Kỳ vào tháng 5 năm ngoái rằng chỉ phát hiện thấy một lượng rất nhỏ dystrophin, một loại protein quan trọng bị thiếu ở bệnh nhân DMD, trong cậu bé đầu tiên được điều trị bằng liều thấp. Sau đó, Huida Gene đã tăng liều lên khoảng 100 nghìn tỷ hạt virus trên mỗi kilogram trọng lượng cơ thể.
Báo cáo cũng lưu ý rằng Huida Gene đã không công bố bất kỳ thông tin chính thức nào trong 15 tháng kể từ cuộc họp thường niên. Vào tháng 2 năm nay, một nền tảng đăng ký thử nghiệm lâm sàng đã cập nhật thông tin, đánh dấu trạng thái của nghiên cứu là "đã hoàn thành".
Sau khi báo cáo được công bố, Huida Gene đã đưa ra một tuyên bố cùng ngày, cho rằng cái chết của cậu bé là do phản ứng miễn dịch nghiêm trọng gây ra bởi quá trình điều trị, dẫn đến hội chứng suy hô hấp cấp tính.
Công ty Huida Gene cho biết, sau khi biết về sự cố nghiêm trọng này, bệnh viện đã báo cáo trong thời hạn quy định thông qua ủy ban đạo đức nội bộ và quy trình giám sát dự án, đồng thời nộp các báo cáo sơ bộ và báo cáo tiếp theo theo yêu cầu. Công ty đã gửi toàn bộ kết quả điều tra để thẩm định vào tháng 1 năm nay, và tất cả các chi tiết khoa học sẽ được công bố sau khi bài báo được xuất bản chính thức.Trong các thử nghiệm lâm sàng toàn cầu khác, liều cao vector AAV cũng đã gây ra các phản ứng miễn dịch gây tử vong, bao gồm cả ở các bé trai mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).
Chỉ hai tuần trước, vào ngày 23 tháng 7, tạp chí học thuật quốc tế *Science* và nền tảng giám sát tính liêm chính học thuật "Retraction Watch" đã tiết lộ rằng một bé gái sáu tuổi mắc một căn bệnh di truyền hiếm gặp đã qua đời vào tháng 3 năm ngoái sau khi được điều trị bằng phương pháp chỉnh sửa gen tại Bệnh viện Tân Hoa Xã trực thuộc Trường Y Đại học Giao thông Thượng Hải. Tuy nhiên, nhóm nghiên cứu đã không tiết lộ về thử nghiệm trên người này hoặc cái chết của bé gái khi họ công bố bài báo sau đó. Các cơ quan chức năng Trung Quốc có liên quan và Trường Y Đại học Giao thông Thượng Hải đã mở cuộc điều tra về vụ việc.
Trong những năm gần đây, số lượng các thử nghiệm lâm sàng do các nhà nghiên cứu khởi xướng đã tăng nhanh chóng, thúc đẩy sự phát triển của các liệu pháp tế bào và gen tiên tiến tại Trung Quốc. Tuy nhiên, một loạt các trường hợp tử vong được báo cáo trong số những người tham gia thử nghiệm đã khiến các cơ chế quản lý, thông báo an toàn và công khai thông tin liên quan phải được xem xét kỹ lưỡng hơn để xác định xem chúng có thể theo kịp sự phát triển nhanh chóng của ngành hay không.
